重い希少疾患の治療薬 患者団体が迅速な承認を訴える

国内に400人程度の患者しかいないとされる「遠位型ミオパチー」という難病の初めての治療薬が国から承認され、28日、患者団体が会見で、治療法のない重い希少疾患について治療薬の迅速な承認を訴えました。