- Lisata Therapeuticsによる主要製品候補LSTA1はFDAから孤児薬指定を受けた。
- LSTA1は若年層に見られる稀な骨肉腫の治療薬として。
- 指定により市販後の7年間の独占販売期間が約束された。
Lisata Therapeutics, Inc. (LSTA)が発表したところによると、同社のフラッグシップ製品候補であるLSTA1が米国食品医薬品局（FDA）から孤児薬指定を授与された。
この薬剤が対象とするのは、若年者の間で比較的稀に見られる種類の骨肉腫だ。
FDAの承認を受ければ、同社は市販後7年間の独占販売権を保証される。
これにはユーザー料金の免除や、臨床試験に関連する税額控除の資格取得も含まれている。
LSTA1は以前からすでに、米国およびヨーロッパで膵臓がんのための孤児薬として、また米国で骨肉腫および神経膠腫多形性のための孤児薬として認識されていた。
さらに、膵臓がんのためにファストトラック指定を獲得し、2024年3月21日にはFDAから骨肉腫のための希少小児疾患指定を授与された。
これらは、Lisata Therapeuticsにとって治療薬の開発における重要なマイルストーンとなっている。
えっと、この記事はね、Lisata Therapeuticsって会社が作ってる新しい薬、LSTA1がすごい注目されてるんだよ。この薬、特定の珍しい骨肉腫っていう病気の治療に使うの。
FDAから孤児薬指定もらっちゃって、それが何かっていうと、他の会社が同じ薬作れないように7年間保護されるんだよ。それと、いくつかの税金も安くなるみたい。学術的に見ても、企業としても大きな前進だよね。
へえ、それは大きなニュースだね。要するにLisata Therapeuticsの薬、LSTA1が骨肉腫の治療用にFDAから特別なステータスもらったんだ。
孤児薬指定ってやつで、これがあると薬の開発がぐっと楽になるからね。具体的には、市場での独占権を7年間保持できるし、開発費用の支援も受けられる。
前にも膵臓がんや他の病気について同じような認定をもらってるんだって？ それにファストトラック指定の話もあるし、会社としてかなり推し進めてる印象だね。
企業の成長にとっては明るいニュースだし、稀な病気に苦しむ人たちにとっても希望が見える話だよ。